Gesundheit

Ziekte van Charcot: een veelbelovende nieuwe behandeling is onthuld

Eindelijk een geneesmiddel voor deze dodelijke ziekte? Een Amerikaans onderzoek bij muizen onthulde dinsdag een veelbelovende nieuwe behandeling voor de ziekte van Charcot, waarvoor voorlopig nog geen effectief geneesmiddel bekend is.

Ook wel amyotrofische laterale sclerose (ALS) genoemd, treft ongeveer 30.000 mensen in de Verenigde Staten. Het veroorzaakt progressieve verlamming van de spieren, waardoor een toestand van opsluiting bij de patiënt ontstaat, en leidt doorgaans binnen vijf jaar tot de dood. In de studie gepubliceerd door het wetenschappelijke tijdschrift PLOS Biology zegt een team van onderzoekers dat ze een manier hebben bestudeerd om een ​​eiwit te targeten en te stabiliseren dat cellen beschermt tegen giftige elementen uit voedsel of het inademen van zuurstof.

In veel gevallen zijn erfelijke mutaties in een gen dat het betreffende eiwit produceert de oorzaak van de ziekte van Charcot. Maar deze mutaties kunnen ook voorkomen zonder familiegeschiedenis. Mutaties in dit gen, SOD1, leiden tot een slechte assemblage van het eiwit, waardoor het zijn taken niet kan uitvoeren en de cellulaire machinerie in brede zin wordt verstoord, wat leidt tot een klomp eiwitten die ook verband houden met onder meer kanker. Alzheimer en Parkinson.

Herstel van eiwitfuncties

De nieuwe behandeling is een ‘moleculaire stabilisator’ die als een ‘steek’ werkt en het eiwit dwingt om in de juiste configuratie te blijven, legt onderzoeksdirecteur Jeffrey Agar uit, die dit hulpmiddel na twaalf jaar onderzoek met zijn team ontdekte en testte. Het molecuul werd getest op muizen – genetisch gemodificeerd zodat ze de ziekte droegen – en de onderzoekers ontdekten dat het niet alleen de functies van het eiwit herstelde, maar ook eventuele secundaire toxische effecten stopte.

De veiligheid ervan is ook getest op ratten en honden. De behandeling stabiliseerde met succes 90% van de SOD1-eiwitten in de bloedcellen en 60-70% in de hersencellen. De onderzoekers hopen nu goedkeuring te krijgen om over te gaan tot klinische proeven bij mensen.

Hoewel er momenteel geen effectieve neuroprotectieve behandeling voor alle patiënten bestaat, werd in april 2023 in de Verenigde Staten een voorafgaande vergunning voor het in de handel brengen verleend voor een medicijn (Qalsody van het Biogen-laboratorium) dat zich uitsluitend op bepaalde vormen van ziekte richt.

Adelbert

Hallo, ich bin Adelbert. Ich bin Nachrichtenautorin und es liegt mir am Herzen, wichtige Geschichten zum Leben zu erwecken. Ich schreibe nun schon seit Jahren und liebe die Herausforderung, die richtigen Worte zu finden, um eine Geschichte auf interessante Weise zu erzählen. Meine Lieblingsthemen sind Politik und aktuelle Ereignisse, und ich bemühe mich, den Lesern genaue Informationen zu liefern, die ihnen helfen können, fundierte Entscheidungen zu treffen. Wenn ich nicht schreibe, genieße ich es, neue Orte zu erkunden und neue Leute kennenzulernen.
Schaltfläche "Zurück zum Anfang"